Hur mycket skulle du betala för att få en behandling, som för resten av livet skulle bota en allvarlig, kanske livshotande, kanske handikappande sjukdom? Tiotusen kronor? En miljon? Tio miljoner?

Frågan kan låta lite konstig, men den är allvarlig. Det finns ett läkemedel, Glybera, som skall bota en sjukdom vid namn lipoprotein lipase deficiency, en ytterst sällsynt sjukdom som leder till att fett inte bryts ned ordentligt i kroppen. De som har sjukdomen måste normalt uppsöka akuten flera gånger om året och kan till exempel inte äta normal mat. Glybera innehåller ett virus som skriver in genen för att tillverkade det saknade proteinet – lipoprotein lipas – i patientens genom (dess gener). Så långt verkar den som en idealisk behandling: en serie sprutor, och patienten är frisk. Problemet är att den behandlingen kostar 900 000 euro (ca 8,5 miljoner kronor).

Varför är dessa läkemedel så dyra?

Först och främst är det oerhört dyrt att utveckla dem, ett företag spenderade över 100 miljoner dollar på att ta fram en genetisk medicin. Och det var inte bara kostnaderna som ställde till det. Till exempel så hade det normalt krävts att det testats på ca 350 patienter innan det blev godkänt. Fast i hela Europa fanns det bara ungefär 200 patienter som kunde tänkas få läkemedlet. Det finns andra potentiella genetiska läkemedel där det bara finns några tiotal möjliga patienter i hela världen, hur skall företaget få igen kostanden utan att ta oerhört mycket betalt?

Forskning för framtiden, inte idag.

Sanningen är att det helt enkelt är för tidigt för att veta vad som kommer att fungera, och även att kunna sälja genetiska läkemedel med vinst. Men om företagen satsar på sjukdomar där man vet vilken gen som saknas, och man vet att det finns en tillräckligt stor grupp patienter, då har metoderna en framtid.